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척수근위축증, 원샷 치료제, 졸겐스마 세계 희귀 질환 유병률은 10만 명당 1.2명으로 추산됩니다. 0.001%의 확률로 온 질환이지만, 전 세계 제약사가 희귀 질환 치료제 개발을 위해 천문학적인 연구비를 투자하고 있습니다.       척수근위축증척수근위축증은 심장과 호흡 근육이 굳어 죽거나 정신은 정상적으로 나이를 먹는데, 전신은 마비돼 숨쉬기조차 스스로 할 수 없게 만드는 유전성 희귀 질환입니다. 전 세계적으로 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생한다고 알려져 있습니다. 국내에서는 매년 20명 내외의 환자가 발생합니다. 부모가 척수근위축증 환자가 아니라도, 유전자 소실이나 변이가 생겨 자녀는 척수근위축증이 발병하기도 합니다.  운동 기능에 필수적인 생존운동신경세포 단백질 결핍으로 인해 운동 신경이 약화되고, 전신의 근육이 서서히 약해지는 병으.. 2024. 11. 20.
BrdU, BrdU staining 실험 전통적으로 세포 주기의 진행 정도는 세포가 S기에 들어갈 때 [3H] thymidine의 양을 측정하여 판단해 왔습니다. [3H] thymidine 정량은 scintillation counting이나 autoradiography에 의해 수행되는데 이 기술은 느릴 뿐만 아니라 방사성 동위원소의 취급 및 폐기가 가능한 사람과 장비가 필요하거나 하는 등의 몇 가지 제한 사항이 있습니다. 이의 대안으로 thymidine과 유사한 화학적 구조를 가지면서도 보다 안정한 bromodeoxyuridine (BrdU)로 [3H] thymidine을 대체할 수 있습니다. BrdU가 활발하게 증식하는 세포의 새로 합성된 DNA 가닥에 통합된 다음에 dsDNA의 변성 과정을 거쳐 면역화학적으로 검출이 가능합니다.    Brd.. 2024. 11. 20.
세포 주기, 세포 분열, 체크포인트 세포 분열은 1 개의 세포가 2 개의 동일한 세포를 만들어내는 과정입니다. 세포 주기 (cell cylce)는 세포가 분열하여 2 개의 세포로 나누어지는 과정이 순차적으로 일어나는 것으로, 분열의 시작에서부터 다음 분열이 시작되기까지의 기간을 의미합니다.     세포 주기세포 주기가 완전히 걸리는 시간 (세대시간)은 약 8-20시간입니다. 세포의 증식은 유사분열 (mitosis)과 세포질분열 (cytokinesis)의 과정을 통해 이루어집니다. 유사분열은 핵 내에서 새로운 세포가 본래의 세포와 똑같은 염색체의 수와 형태를 갖도록 하고, 세포질분열은 유사분열이 완결되기 전에 시작되며 세포질을 이등분하여 두 개의 세포를 만듭니다.  세포 주기는 mitosis (M phase)와 간기 (interphase)로.. 2024. 8. 19.
방광암 진행 차단 기전, RO-3306, CDK1, ID2, TFCP2L1 ID2 단백질이 방광암 줄기세포의 생존과 줄기세포성에 관여하는 TFCP2L1 단백질에 의해 억제되는 표적 인자임을 입증한 연구 결과가 '실험 및 분자 의학'(Experimental and molecular medicine, IF=12.178) 6월호에 게재되었습니다.    방광암 진행 차단 기전 방광암은 선진국 남성에게 4번째로 흔한 암입니다. 서구화된 식습관과 환경오염, 그리고 고령화로 방광암 발생 빈도가 증가하고 있습니다. 또한 치료비용이 높은 암입니다. TFCP2L1 단백질의 과발현이 되면 방광암세포의 줄기세포성이 증대됩니다. CDK1 단백질은 TFCP2L1 단백질을 활성화시키고, ID2 단백질은 TFCP2L1 단백질의 기능을 억제합니다. 결과적으로 CDK1 단백질과 ID2 단백질이 역의 상관관계를.. 2024. 5. 29.
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